85萬(wàn)美元!美國(guó)首個(gè)遺傳病基因療法定出天價(jià)

美國(guó)火花基因療法公司3日宣布,美國(guó)首個(gè)獲批上市的遺傳病基因療法Luxturna定價(jià)85萬(wàn)美元。這一“天價(jià)”受到全球廣泛關(guān)注。

一次性療法Luxturna上個(gè)月獲得美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn),用于治療與雙等位基因RPE65突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良疾病。該病損害患者視力,甚至導(dǎo)致特定患者失明,此前一直沒(méi)有有效療法。

火花基因療法公司發(fā)言人莫妮克·達(dá)·席爾瓦告訴新華社記者,Luxturna的批發(fā)采購(gòu)成本是雙眼85萬(wàn)美元。這一價(jià)格綜合考慮了患者、家屬、醫(yī)療保健提供者、治療中心等各利益攸關(guān)方的關(guān)切,以及公司可持續(xù)發(fā)展的需求。

盡管85萬(wàn)美元堪稱“天價(jià)”,但仍低于外界此前估計(jì)的100萬(wàn)美元售價(jià)。

Luxturna療法是通過(guò)直接向患者視網(wǎng)膜細(xì)胞注射相關(guān)替代基因,讓這些細(xì)胞產(chǎn)生能將光信號(hào)轉(zhuǎn)換成視網(wǎng)膜電信號(hào)的正常蛋白質(zhì),從而改善患者視力。

火花基因療法公司表示,如果Luxturna不起作用,將給患者退還部分費(fèi)用,公司已與一些保險(xiǎn)公司原則上達(dá)成或正積極討論相關(guān)協(xié)議。此外,他們還在推動(dòng)分期付款解決方案。

達(dá)·席爾瓦說(shuō),目前還沒(méi)有在中國(guó)銷售Luxturna的計(jì)劃。

迄今,美藥管局一共批準(zhǔn)三種基因療法,另兩種療法去年早些時(shí)候獲批,分別是淋巴癌療法Yescarta和白血病療法Kymriah,定價(jià)37.3萬(wàn)美元和47.5萬(wàn)美元。

研制Kymriah的瑞士諾華公司曾表示,如果Kymriah使用第一個(gè)月見不到效果,將不用患者付費(fèi)。(記者林小春周舟)(完)